博雅辑因 | 转化应用“基因魔剪”,打开创新疗法另一道门

                            时间:2021-01-25

                            2020年10月,瑞典皇家科学院将2020年诺贝尔化学奖授予德国马克斯·普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士,以表彰她们在基因编辑领域的贡献,即发现了基因编辑技术中最犀利的工具之一:基因魔剪CRISPR/Cas9技术。该工具可以在生物体基因组中插入、删除、修改或替换特定基因片段,既有望为多种疾病带来创新治疗方案,也为一些疾病带来了一次性治愈的可能。

                            事实上,基因编辑技术已经走过了几十年的发展历程,直到CRISPR技术被发现才迎来了飞跃式的发展。一直以来,各国科学家们致力于探索基因编辑技术在疾病治疗领域的应用,尤其是针对地中海贫血病等遗传疾病,以及癌症等重大致命性疾病的治疗方法。

                            今年,中国在基因编辑技术临床试验方面也实现了突破性进展。

                            10月下旬,中国国家药品监督管理局药品审评中心受理博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。这是博雅辑因首个获监管机构受理的临床试验申请,也是中国首个获药品审评中心受理的基因编辑疗法临床试验申请,同时也是首个获药品审评中心受理的造血干细胞疗法临床试验申请。

                            “代号”ET-01

                            ET-01,通用名为CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液,是处于研究阶段的、用于治疗输血依赖型β地中海贫血的产品。

                            据地中海贫血病蓝皮书报道,中国有30万中型和重型的地中海贫血病人。尤其是在中国的南方区域,广东超过16%的人是该疾病基因的携带者,广西20%的人是基因携带者。

                            但是,地中海贫血病目前的治疗方式与效果却不理想。输血依赖型β地中海贫血疾病,目前标准疗法是每2-5周输血1次,且定期使用祛铁剂减轻铁负荷,但患者生活质量会受到影响,无论是在经济上还是在临床实践上,绝大部分病人都难做到终身治疗,依从性差;同时长期输血导致的铁过载,会损害心脏和肝功能,导致心衰死亡和生长发育障碍。目前的一次性治愈方式是造血干细胞移植,但是只有少数患者能够等到合适的配型。

                            β地中海贫血病的病因在于血红蛋白β链上的突变,β链是血红蛋白的重要组成部分,当有了这个突变之后,红细胞就发育不好,而这也造就了病人的各种病状。通过基因编辑技术,在体外对于患者自体的造血干细胞进行编辑,再将编辑后的造血干细胞回输到患者体内,有望从根本上、一次性治愈输血依赖型β地中海贫血病。

                            这是应用ET-01的治疗过程,而ET-01也是博雅辑因研发项目中,进展最快的一个。

                            博雅辑因由基因编辑技术领军人物、北京大学生命科学学院教授魏文胜于2015年创立,致力于将前沿的基因组编辑技术转化为治疗遗传病和癌症的创新疗法,同时为药物研发提供解决方案。

                            目前,博雅辑因已开发出针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台,基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和针对靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台等四大平台。

                            2019年12月,博雅辑因在美国血液学年会上发布其β地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据;2020年5月,博雅辑因与艺妙神州宣布合作研发治疗肿瘤的通用型CAR-T疗法,引发业界关注。

                            打造具有国际竞争力的基因编辑企业

                            拥有基因编辑技术四大平台的博雅辑因,可以说是目前国内相关领域内走得最快最远的企业之一。但是,这只是它的起点,未来,根据技术和公司的发展情况,博雅辑因会继续布局。

                            博雅辑因产品管线

                            因为,基因编辑技术有着为众多未被满足的治疗需求提供解决方案的巨大潜力。目前,美国已经拥有包括CRISPR Therapeutics,Editas Medicine,Intellia Therapeutics,Beam Therapeutics等在内的多个市值超过30亿美元的基因编辑企业。这些企业的存在与发展,意味着基因编辑技术已经进入临床研发的快速发展阶段;也意味着距离给更多严重疾病患者带来更好治疗方法的脚步加快了。博雅辑因对标的,就是这些领域内做得最好的公司。

                            此外,国内“东风”亦吹起。国家药监局药品审评中心于2020年9月底发布了基因疗法相关的指南征求意见稿,特地指出了对基因编辑疗法的药物研发指南,显示国家监管机构已经关注和支持相关领域发展。

                            最重要的是,博雅辑因自身拥有强悍的实力。

                            博雅辑因拥有业内领先的科技实力。企业的科学创始人是魏文胜教授,他的实验室是国内最早进入基因编辑领域的实验室之一,在国际上也处于领先地位。

                            在科技成果转化层面,博雅辑因也是国内数一数二的。基因编辑是一个非常新的科技,如果要将其转化成产品,就需要更多有制药经验的人、有基因编辑生产的人、非临床实验的团队加在一起,而一个公司能够把这样的团队建立起来并不容易。博雅辑因便是一家拥有强大成果转化队伍的公司。根据“雪球效应”,当你成了这个领域的领军者之后,雪球就会“越来越大”,吸引到更多的资金与人才。

                            目前,博雅辑因已经完成了6轮融资,2018年8月以来,融资总额达到了7亿元。

                            “基金+投后”的360度保障

                            “我们非常感谢昌发展一直以来对于我们的支持,昌发展在政策沟通,企业宣传等众多方面给予了我们很多帮助。”博雅辑因相关负责人曾表示:“基因编辑技术的成功转化应用,离不开技术、资金、人才,我们期待之后在更多领域能够和昌发展有更为深入的合作,也期待与更多类似昌发展这样的优质合作伙伴携手推动技术转化和产业生态建设。”

                            翻开博雅辑因的6轮融资,昌发展占有重要席位。2018年8月,华盖资本参与了博雅辑因Pre-B轮融资;2019年2月,博雅辑因完成Pre-B+轮融资,由松禾资本领投;2020年10月,博雅辑因完成B轮融资,华盖资本和松禾资本跟投。

                            其中,华盖资本和松禾资本为昌发展母基金合作子基金。目前,昌发展自主管理的两只母基金在大健康、智能智造、TMT、文化等领域合作了30余支一线基金,总规模近200亿元,直接、间接投资项目近800个,投资企业估值逾8000亿元。

                            昌发展致力于为企业提供有价值、有深度的服务。现已搭建多个专业公共技术平台,包括聚焦细胞基因治疗和精准诊断领域的国际精准医学创新/加速中心、诞生于注册人制度及京津冀试点风口下的医疗器械CMO平台,不仅如此,还规划筹建生物医药CMO/CDMO等多个专业技术平台。

                            此外,为更好地服务投后企业发展,昌发展还组建了专业的基金投后基地小组,联合银行、创新创业服务机构、科技金融服务机构等,发起成立了昌平双创金融服务联盟,为投资企业嫁接协会、金融机构的桥梁。

                            未来已来,我们期待博雅辑因能用好“基因魔剪”等先进工具,让罕见疾病、遗传疾病等治愈成为可能,为更多人的健康保驾护航。

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